人類許多疾病的發生在本質上都是由于基因結構異常或基因表達異常所致，隨著人類在分子水平對疾病本質的認識和分子生物學領域的新技術的發展，基因治療已成為當今生物醫學領域最具潛力的疾病治療手段。

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。如果能將缺陷基因原位校正，保證患者基因組序列不發生 其他變化，并且導入的基因能接受體內原有的復雜調控，就是理想的和真正意義上的基因治療。實際上許多單基因遺傳病只要將突變的單個堿基校正就能達到基因治 療的目的, 不必置換或整合入整個基因。

IOS(Integration Operating System)基因重組操作系統可以做到精準的對任何你感興趣的基因位點進行修復。研究者們利用IOS技術設計針對靶基因的寡核苷酸識別序列，引導靶位點基因組構象變化；重組蛋白識別靶位點并引起DNA損傷，從而啟動DNA損傷修復機制；利用同源重組原理將帶有正確堿基的DNA片段與靶位點對應區域發生置換，從而實現基因的修復。

☺ 實驗周期短，不超過1個月
☺ 篩選容易

☺ 整合效率高，30%
☺ 永久整合，可遺傳

☺ 特異性識別序列保證了基因敲除靶點的準確性

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